Une équipe américaine de chercheurs a réussi, grâce à la thérapie génique, à rendre la vue à trois chiens aveugles.
Pour la première fois au monde, un animal né aveugle a recouvré la vue grâce à la thérapie génique. Des chercheurs des universités de Cornell (New-York), de Floride et de Pennsylvanie ont rendu la vue à trois briards. Cette race de chien est particulièrement sensible à l’amaurose congénitale de Leber (LCA). Cette anomalie rétinienne congénitale provoque une perte complète de la vision. Elle se manifeste par une cécité ou une très faible acuité visuelle dès la première année de la vie. Chez les enfants touchés par la LCA, le regard ne se fixe pas et les yeux sont animés de mouvements oscillatoires courts et saccadés. Et la cécité est définitive. C’est du moins ce qu’on pensait avant la publication des travaux des chercheurs américains.
Un seul œil soigné
Ils ont injecté, dans l’œil droit de chacun des trois chiens, des gènes créés en laboratoire pour remplacer les gènes défaillants de l’œil. Ceux-ci ont été transportés jusqu’au cœur des cellules de la rétine par vecteurs de transmission (des adéno-virus associés). Après un mois environ, les gènes injectés ont commencé à agir dans la rétine. Les scientifiques ont observé leur action à l’aide d’un électro-rétinographe, un appareil qui mesure l’activité électrique dans la rétine. "Les chercheurs ont su que les chiens avaient recouvré la vue parce qu’ils gardaient leur tête tournée vers la gauche afin d’utiliser l’œil qui avait été traité", explique William W. Hauswirth, un des membres de l’équipe. Francis Galibert, chercheur à l’unité Génétique et Développement de l’université de Rennes, n’est pas surpris par cette première : "Ce n’est pas étonnant, ce sont des chercheurs de l’université de Cornell qui ont déjà découvert le gène responsable de cette maladie. Mais c’est un très bon travail, très intéressant."
Pas d’euphorie
"Jusque-là, l’utilisation de la thérapie génique sur d’autres maladies des yeux nous avait seulement permis d’empêcher l’aggravation de l’état de l’animal, mais c’est la première fois qu’on réussit à rétablir une fonction perdue", explique William W. Hauswirth. Pour autant, ce succès ne doit pas susciter de trop grands espoirs chez les quelque 10 000 personnes souffrant de la LCA à travers le monde. Selon Francis Galibert, "en thérapie génique, le principe est général mais la pratique doit être étudiée et analysée au cas par cas. Rien ne garantit que ce qui a fonctionné chez le briard marchera chez l’homme. Et nous n’avons que quatre mois de recul". L’administration américaine se calque d’ailleurs sur ce raisonnement puisqu’elle souhaite avoir la certitude, d’une part, que cette thérapie n’est pas nocive chez l’homme et, d’autre part, qu’elle est efficace sur un large panel d’animaux. Conditions sine qua non pour autoriser des tests sur des humains.
Le texte publié sur le site de l’université de Cornell:
http://www.news.cornell.edu/release...